Источник: weinberg.northwestern.edu
СНК легко пересекают такие серьезные препятствия, как кожные покровы и гематоэнцефалический барьер. Частицы не вызывают иммунный ответ и не поддаются разложению, в итоге срок их жизни в организме увеличивается. Наконец, СНК могут быстро проникнуть в целевые клетки и «выключить» (или включить) нужные клетки. Все эти характеристики позволяют применять частицы в качестве инструментов генетического регулирования. С их помощью возможно лечение неврологических расстройств (болезни Альцгеймера и Паркинсона) и онкологических заболеваний (в том числе наиболее агрессивной формы рака мозга — глиобластомы). И, конечно, препараты на основе СНК найдут свое применение в лечении наследственных заболеваний.
Профессор Миркин в сотрудничестве с доктором медицинских наук Эми С. Паллер уже продемонстрировали, как крем, содержащий СНК, может использоваться для лечения рака кожи. Препарат легко проникал в клетки кожи и поражал болезнетворные гены, оставляя здоровые гены нетронутыми. Как отмечает профессор Миркин, благодаря проекту «Геном человека» и множеству исследований в области геномики, ученые — медики знают огромное количество известных генов — мишеней. Работа с целевыми генами позволяет лечить множество заболеваний, а СНК могут стать эффективными инструментами для этой работы. Нужно лишь соответствующим образом изменить состав и последовательность нуклеиновых кислот, входящих в структуру частицы.